Einem Team von Wissenschaftlern des Trinity College Dublin ist ein bedeutender Durchbruch bei der Entwicklung einer vielversprechenden Gentherapie zur Behandlung von zwei schwächenden Augenkrankheiten gelungen: Glaukom und altersbedingte Makuladegeneration (AMD).
Das Glaukom ist eine der Hauptursachen für Erblindung, von der weltweit etwa 80 Millionen Menschen betroffen sind.
Etwa einer von dreißig Europäern im Alter von vierzig bis achtzig Jahren leidet an einem Glaukom, und in der Altersgruppe der über Neunzigjährigen steigt die Häufigkeit sogar auf einen von zehn.
A team of researchers at Trinity College in Dublin has developed a highly promising gene therapy to treat glaucoma, which affects around 80 million people worldwide.
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— Ophthalmology Times (@OphthTimes) September 10, 2024
Wie die Gentherapie funktioniert
Diese bahnbrechende Behandlung zielt darauf ab, die vielfältigen Herausforderungen des Glaukoms zu bewältigen, indem eine Schutzstrategie für die lebenswichtigen retinalen Ganglienzellen (RGCs) eingeführt wird, die eine entscheidende Rolle dabei spielen, dass Menschen ihre Umgebung wahrnehmen können.
Es verwendet ein speziell entwickeltes Virus, um ein fortschrittliches Genkonstrukt, genannt eNdi1, zu verabreichen, das die mitochondriale Aktivität verstärkt und die Menge an schädlichen reaktiven Sauerstoffspezies im Netzhautgewebe reduziert.
Die Verabreichung der Gentherapie an menschliche Netzhautzellen führte zu einem erhöhten Sauerstoffverbrauch und einer gesteigerten ATP-Produktion, was auf eine Verbesserung der zellulären Leistung hinweist.
Die nächsten Schritte auf dem Weg zu klinischen Studien
Die Studien der Trinity-Forscher haben sowohl in Tiermodellen als auch in menschlichen Netzhautzellen von Glaukom-Patienten vielversprechende Ergebnisse erbracht.
Das nächste Ziel des Teams ist es, die Ergebnisse in klinische Studien für Menschen mit Glaukom zu übertragen. Dieser Schritt erfordert zusätzliche Investitionen in Zeit, Ressourcen und Expertise in Forschung und Entwicklung.
Um die Entwicklung ihrer bahnbrechenden Behandlungsmethoden zu beschleunigen, haben die Forscher des Trinity College Dublin das Unternehmen Vzarii Therapeutics gegründet, das sich auf die schnelle Entwicklung von Gentherapien für trockene AMD und Glaukom spezialisiert hat.
Die Forschung des Trinity College Dublin stellt einen bedeutenden Schritt nach vorn im Kampf gegen Glaukom und AMD dar. Zwar sind klinische Studien und weitere Entwicklungen erforderlich, doch die potenzielle Wirkung dieser Gentherapie ist erheblich.
Dieser Durchbruch gibt Millionen von Menschen auf der ganzen Welt, die von diesen schwächenden Krankheiten betroffen sind, Hoffnung und signalisiert einen möglichen Wendepunkt bei der Erhaltung des Sehvermögens.
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